Az FDA ritka betegségek gyógyszere minősítést adott a neuroendokrin tumorok kezelésére fejlesztett szurufatinib hatóanyagnak, mellyel Kínában is folynak klinikai vizsgálatok.

Az Egyesült Államok élelmiszer- és gyógyszer-felügyeleti hatósága engedé­lyezte az első olyan vértesztet, amely alkalmas felnőttek enyhe traumás agy­sérülésének, közismert nevén agyrázkódásának kimutatására, értékelésére.

A Merkel-sejtes karcinóma ritkán előforduló, agresszív lefolyású bőrrák 30%-os ha­lálozással. A fej-nyaki régióban gyorsan növekvő, lokálisan agresszív, korai nyirok­csomóáttétet adó daganat előrehaladott életkorban vagy elégtelen immunműkö­dés talaján jelenhet meg.

A profi jéghokizókban a sport közben történő agyrázkódás akut axonális és asztroglia sérülést okoz, amelyek kimutathatók a vérben levő biomarkerekkel (tau és S-100 kalciumkötő protein B). 

Célkitűzés
Egyelőre nem rendelkezünk olyan igazolt hatásosságú kezelési formával, mely a kemoterápia eredménytelensége esetén alkalmazható lenne a pancreas neuroendokrin tumorainak (NET, neuroendocrine tumor) terápiájában. Az everolimus (RAD001) – a rapamycin emlőscélpontjának orális gátlószere – octreotiddal együtt adagolva ígéretes daganatellenes hatást mutatott a NET eseteiben.

Betegek és módszerek
A nyílt jelölésű, II. fázisú vizsgálat keretében az everolimus klinikai aktivitását teszteltük olyan metasztatikus pancreaticus NET-ben szenvedő betegek esetében, akiknek daganata a kemoterápia idején vagy azt követően progrediált. A betegeket a korábbi octreotid-terápiaszerint csoportosítottuk (1. csoport: napi 10 mg everolimus, n = 115; 2. csoport: napi 10 mgeverolimus + elhúzódó felszabadulású [LAR, long-acting release] octreotid, n = 45). A tumorértékelésére (a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors [RECIST] kritériumrendszere alapján) 3 havonta került sor. A kromogranin A (CgA, chromogranin A) és a neuronspecifikus enoláz (NSE, neuron-specific enolase) mérését havonta végeztük, ha a kiindulási érték emelkedett volt. Meghatároztuk az everolimus- és octreotid-koncentráció nadirját.

Eredmények
A központi radiológiai értékelés idejére az 1. csoportban 11 betegnél (9,6%) jelentkezett részleges remisszió, 78 esetben (67,8%) a betegség stabilizálódott (SD, stable disease),16 esetben (13,9%) pedig progrediált; a progressziómentes túlélés (PFS, progressionfree survival) mediánértéke 9,7 hónapnak adódott. A 2. csoportban 2 betegnél (4,4%) részleges remissziót, 36 betegnél (80%) stabil betegséget regisztráltunk, és progresszív betegség egyik esetben sem fordult elő; ebben a csoportban a PFS 16,7 hónap volt. Hosszabb PFS-t észleltünk azoknál a betegeknél, akiknél korai CgA- vagy NSE-válasz jelentkezett, szemben azokkal, akiknél ilyen választ nem tapasztaltunk. Az octreotid LAR és az everolimus együttes alkalmazása esetén a kombináció tagjai kölcsönösen nem befolyásolták egymás expozícióját sem. A mellékhatások többsége csak enyhe vagy közepes súlyosságú volt, és nem tért el az everolimus-adás kapcsán korábban észlelt nem kívánt jelenségektől.

Következtetések
Az objektív válasz és a PFS azt jelzi, hogy az egyidejûleg octreotid LAR-ral is kiegészített vagy a nélkül naponta adagolt everolimus tumorellenes aktivitást fejt ki, és alkalmazását jól tolerálják azok a betegek, akiknél az előrehaladott pancreas-NET korábbi szisztémás kemoterápiája hatástalannak bizonyult.

A petefészekrák a női daganatos betegségek mindössze 3%-át teszi ki, de a női daganatos halálozás ötödik leggyakoribb oka a tüdő-, az emlő-, a colorectalis és a hasnyálmirigyrák után. Az utóbbi két évtizedben alig csökkent a betegség előfordulása, és a halálozási arány is lényegében változatlan maradt.